Anvisa cancela registro do Elevidys no Brasil após análise de dados de segurança

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A decisão, tomada a pedido da própria empresa, foi publicada no Diário Oficial da União.

O registro condicional funciona como uma autorização temporária para uso ou comercialização de um produto no país, condicionada ao cumprimento de exigências regulatórias e à apresentação de informações adicionais sobre eficácia e segurança.

Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento e apresentados pela fabricante não atendem aos requisitos regulatórios necessários para que o registro condicional do Elevidys seja mantido no Brasil.

Apesar do cancelamento, a agência destacou que permanecem as responsabilidades da Roche relacionadas ao acompanhamento de pessoas que já foram expostas ao medicamento em estudos clínicos e outros programas. A medida inclui pacientes infantis brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Para que serve o Elevidys?

O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca comprometimento progressivo da musculatura.

A condição impede a produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos. Com a evolução da doença, os pacientes podem apresentar perda de massa muscular e fraqueza progressiva.

Medicamento recebeu autorização excepcional em 2024

O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024. A autorização ocorreu em caráter excepcional e previa que a farmacêutica apresentasse posteriormente informações complementares sobre eficácia e segurança.

No Brasil, o medicamento foi autorizado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne em pacientes deambuladores — crianças que ainda conseguiam andar de forma independente ou com auxílio — entre 4 e 7 anos e que atendessem aos critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos.

Comercialização já havia sido suspensa

Em julho de 2025, antes do cancelamento do registro, a Anvisa suspendeu a comercialização do Elevidys no Brasil por meio da Resolução (RE) 2.813/2025.

Na ocasião, a agência aguardava novos estudos e esclarecimentos da fabricante para avaliar a relação entre os benefícios e os riscos do tratamento. A suspensão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.

Os alertas relacionados à segurança do medicamento também foram abordados, em junho deste ano, durante audiência pública da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados.

Desde a suspensão, conforme a Anvisa, foram encaminhadas exigências formais à empresa responsável pelo Elevidys, incluindo a apresentação de dados consolidados de segurança, com atenção especial aos casos de insuficiência hepática aguda.

A Roche, ainda segundo a agência, apresentou informações complementares durante o período e manteve interação com a Anvisa para atender às obrigações regulatórias relacionadas ao registro condicional.

Em nota, a Roche diz que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias.

Anvisa e Roche também reafirmaram o compromisso com a proteção da saúde da população e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, principalmente no caso de terapias avançadas destinadas ao tratamento de doenças graves e raras.

Anvisa aprova outro medicamento para Distrofia Muscular de Duchenne

Em paralelo às medidas relacionadas ao Elevidys, a Anvisa aprovou o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.

Segundo os estudos clínicos apresentados para o novo produto, o Duvyzat demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.